為進(jìn)一步規(guī)范臨床研究，加強倫理審查委員會的制度建設(shè)和能力建設(shè)，國家衛(wèi)生健康委醫(yī)學(xué)倫理專家委員會辦公室、中國醫(yī)院協(xié)會組織專家研究制定公布了《涉及人的臨床研究倫理審查委員會建設(shè)指南（2019版）》。新版《指南》包括序言、建設(shè)指南和附則三部分，含7個附則。附則六為“干細(xì)胞臨床研究倫理審查”，現(xiàn)摘述如下：干細(xì)胞臨床研究遵循國家衛(wèi)生計生委與食品藥品監(jiān)管總局頒布的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行）》。干細(xì)胞臨床研究的主要目的是對臨床前的研究結(jié)果進(jìn)行安全性和有效性驗證，為減輕及預(yù)防人類因疾病和損傷帶來的痛苦提供有效的治療手段。患者參與臨床研究是相信這些研究已經(jīng)通過了很好的臨床前試驗的驗證，而且參加該研究獲得潛在受益與可能承受的風(fēng)險和負(fù)擔(dān)是合理的；醫(yī)生和公眾可以確信，國家相關(guān)機(jī)構(gòu)基于臨床研究獲得的臨床證據(jù)而做出的重大醫(yī)療決策是縝密而且公正的。干細(xì)胞臨床研究除遵循通用倫理準(zhǔn)則之外，還需要專門適用于干細(xì)胞臨床研究的倫理要求，包括使用人類胚胎和生殖細(xì)胞的臨床研究、某些細(xì)胞干預(yù)型研究可能對受試者有不可逆的風(fēng)險、目前缺乏有效治療方法的重癥患者極度脆弱性及其醫(yī)療需求的迫切性、患者和公眾對醫(yī)療領(lǐng)域發(fā)展及其可及性的高度期望等情況。干細(xì)胞臨床研究的目標(biāo)是推動對臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)知識的認(rèn)知以及優(yōu)先滿足醫(yī)療和公眾的健康需求。在臨床研究中，臨床醫(yī)生和研究人員對避免將受試患者置于傷害和危險之中負(fù)主要責(zé)任。包括實驗性干預(yù)試驗，是細(xì)胞治療臨床轉(zhuǎn)化前必須完成的過程，而且需要人類受試者參與，應(yīng)保證臨床研究所獲得的專業(yè)信息的完整性可靠性，所獲得的專業(yè)信息將用于指導(dǎo)患者、醫(yī)生、臨床研究人員做出相關(guān)重要決策。在干細(xì)胞療法的安全性和療效進(jìn)行嚴(yán)格且獨立的專家審查之前，就將其市場化以及應(yīng)用于大量的患者的行為，有違醫(yī)學(xué)倫理。申辦方、臨床研究人員、研究實施醫(yī)療機(jī)構(gòu)、監(jiān)管機(jī)構(gòu)均負(fù)有責(zé)任確保臨床試驗符合倫理。與所有的臨床研究一樣，干細(xì)胞干預(yù)的臨床試驗必須遵循國際國內(nèi)公認(rèn)的倫理準(zhǔn)則、科學(xué)性要求及保護(hù)受試者原則。1.申請開展干細(xì)胞臨床研究倫理審查的機(jī)構(gòu)必須是已獲得國家干細(xì)胞臨床研究備案的機(jī)構(gòu)。2.國家批準(zhǔn)的干細(xì)胞研究備案機(jī)構(gòu)必須建立專門的干細(xì)胞研究學(xué)術(shù)委員會和干細(xì)胞研究倫理審查委員會。3.確保干細(xì)胞臨床研究倫理審查之前已獲得學(xué)術(shù)評審?fù)ㄟ^。4.對干細(xì)胞臨床研究還需要根據(jù)有關(guān)規(guī)定進(jìn)行額外的獨立研究評估，包括接受國家權(quán)威管理部門或授權(quán)機(jī)構(gòu)要求的分級審查或?qū)徍恕?/span>1.所有涉及干細(xì)胞干預(yù)的臨床研究，須首先提交干細(xì)胞同行專家進(jìn)行學(xué)術(shù)評審，對被提議的干細(xì)胞臨床試驗設(shè)計科學(xué)性和有效性做出科學(xué)判斷。學(xué)術(shù)委員會和倫理審查委員會均應(yīng)對臨床研究的價值進(jìn)行審慎的考察。如果沒有相關(guān)學(xué)術(shù)文獻(xiàn)可供參考，倫理審查必須基于專業(yè)和專家意見做出判斷。2.對比較新的干細(xì)胞干預(yù)建立的治療模型，可能沒有預(yù)先設(shè)計的研究方案，且無法提出指南試驗設(shè)計。對于這類研究，以創(chuàng)新性醫(yī)療方法進(jìn)行評估更為合適。有前景的創(chuàng)新性治療策略應(yīng)該在大規(guī)模應(yīng)用前，盡早對其進(jìn)行系統(tǒng)評估。1.倫理審查委員會對干細(xì)胞臨床研究方案審查時，參加審查的成員必須包括具有能力評估干細(xì)胞臨床前研究的專家。2.參加審查的成員中應(yīng)包含有能力評估臨床試驗設(shè)計的專家，包括統(tǒng)計學(xué)分析專家和與疾病相關(guān)的特殊問題的臨床專家。3.參加審查的成員應(yīng)當(dāng)至少包含一名從事過干細(xì)胞相關(guān)基礎(chǔ)、產(chǎn)品研發(fā)或臨床研究三年以上經(jīng)歷的研究人員。1.研究人員、臨床醫(yī)生與醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)該讓受試者在有足夠決策能力的情況下行使有效的知情同意。無論是在科研還是醫(yī)療的背景下，都應(yīng)該向受試者提供有關(guān)干細(xì)胞創(chuàng)新療法風(fēng)險的確切信息，以及干細(xì)胞創(chuàng)新療法的發(fā)展現(xiàn)狀。2.如果受試者缺乏自我決策能力，應(yīng)該采用法定監(jiān)護(hù)人代理同意，并且嚴(yán)格保護(hù)受試者避免由于非治療程序的增加帶來的風(fēng)險超出最低風(fēng)險。3.當(dāng)對缺乏知情同意能力的受試者進(jìn)行干預(yù)療法試驗時，研究過程中出現(xiàn)的風(fēng)險應(yīng)該限制在最低風(fēng)險，除非與之相關(guān)的治療獲益遠(yuǎn)大于風(fēng)險。4.在法定監(jiān)護(hù)人的代理同意情況下，如果細(xì)胞干預(yù)臨床研究或替代療法研究進(jìn)程中有大的風(fēng)險與受益比的改變，必須重新獲得法定監(jiān)護(hù)人的知情同意。1.應(yīng)該使用有效的設(shè)計以降低風(fēng)險，用最低數(shù)量的受試者來適當(dāng)解答科學(xué)問題。2.基于目前的科學(xué)理解，由于對胎兒潛在的風(fēng)險，不允許招募孕婦作為受試者參加干細(xì)胞臨床研究是正當(dāng)合理的。（六）如果臨床研究涉及使用來源胚胎的干細(xì)胞，應(yīng)該嚴(yán)格審查來源和使用的合法合規(guī)。（七）使用超出常規(guī)研究的干細(xì)胞干預(yù)應(yīng)該是可循證的、受獨立的專家審查并且著眼于患者的最佳利益。有前景的創(chuàng)新性治療策略應(yīng)該在大規(guī)模應(yīng)用前，盡早對其進(jìn)行系統(tǒng)評估。1.干細(xì)胞臨床研究倫理審查有效，必須滿足以下條件：（2）到場的成員中熟悉干細(xì)胞相關(guān)研究的具有高級職稱的研究人員，投贊成票。2.倫理審查委員會應(yīng)對研究者的利益沖突申明進(jìn)行評估，確保可能產(chǎn)生研究設(shè)計偏差的利益沖突（經(jīng)濟(jì)與非經(jīng)濟(jì)）最小化。3.干細(xì)胞臨床研究資料包括倫理審查資料需要至少保存 30 年。
